Wir möchten Sie gerne über die folgenden klinischen Studien informieren, für die derzeit Patienten rekrutiert werden. Die Anfrage der Studienleiter wurde von uns durch ein unabhängiges Gremium geprüft und es liegt ein positives Votum der zuständigen Ethikkommission für beide Studien vor. Patienten, die im DMD-Patientenregister registriert sind und den Einschlusskriterien der Studien entsprechen, werden auch direkt per email über eine mögliche Studienteilnahme informiert. Falls Sie Fragen zur Arbeit des Registers haben, wenden Sie sich bitte an info.bitte.entfernen@treat-nmd.bitte.entfernen.de.
Wir möchten Sie darauf hinweisen, dass das DMD-Patientenregister nicht für diese Studien verantwortlich ist, sondern nur die Informationen weiterleitet. Eine Studienteilnahme wird von uns keinesfalls garantiert; über den Studieneinschluss entscheidet ein Studienarzt bei einer Voruntersuchung. Wenn Sie an einer der Studien teilnehmen möchten, wenden Sie sich bitte direkt an das Studienzentrum.
An den ersten beiden internationalen, placebo-kontrollierten klinischen Studien zum Skipping von Exon 51 bei Muskeldystrophie Duchenne werden verschiedene Universitätskliniken als deutsche Studienzentren teilnehmen – Essen und Freiburg an beiden Studien, Göttingen, Kiel und München an einer der zwei Studien.
In Frage kommen Patienten mit bestimmten genetischen Veränderungen (welche voraussichtlich durch Exon-51-Skipping positiv beeinflusst werden können); keinen Rollstuhl oder Gehhilfen benötigen; älter als 5 Jahre sind, derzeit mit Kortison behandelt werden, u.a.. Wie bei solchen Studien erforderlich bekommen nicht alle Patienten das Medikament, sondern einige Patienten auch ein Scheinmedikament (Placebo).
Die Anreisekosten und die Kosten für alle Studienverfahren werden übernommen. Die Zahl der Studienteilnehmer ist begrenzt, deshalb setzen Sie sich bei Interesse bitte möglichst bald mit einem der Studienzentren in Verbindung. Erst dann kann geklärt werden, ob eine Studienteilnahme möglich ist.
Universitätsklinikum Essen
Prüfärzte: Herr Munteanu, Frau PD Dr. Ulrike Schara
Studienkoordination: Frau Leiendecker
Neuropädiatrie, Entwicklungsneurologie und Sozialpädiatrie
Universitätsklinikum Essen
Hufelandstrasse 55
45122 Essen
baerbel.leiendecker.bitte.entfernen@uk-essen.bitte.entfernen.de
Tel. +49 201 723 2508
Fax +49 201 723 5389
Universitätsklinikum Freiburg
Prüfarzt: Herr Dr. J. Kirschner
Studienkoordination: Frau Wein
Zentrum für Kinder- und Jugendmedizin
Klinik II: Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen
Mathildenstr. 1, 79106 Freiburg
ursula.wein.bitte.entfernen@uniklinik-freiburg.bitte.entfernen.de
Tel.: +49 761/270 4497
Universitätsklinikum Göttingen
Prüfarzt: Herr Prof. Dr. Wilichowski, Frau Dr. Hobbiebrunken, Herr Dr. Klinge
Studienkoordiantion: Frau Brockmann
Abteilung Pädiatrie II, Schwerpunkt Neuropädiatrie
Zentrum Kinderheilkunde und Jugendmedizin
Universitätsmedizin Göttingen
Robert-Koch-Str. 40
D-37075 Göttingen
EWilich.bitte.entfernen@med.uni-goettingen.bitte.entfernen.de
Tel.: +49 551 39-22570, -6260
Fax: +49 551 39-6252
Christian-Albrechts-Universität zu Kiel
Klinik für Neuropädiatrie
Prüfarzt: Herr Prof. Dr. Stephani, Herr Dr. Wiegand
Studienkoordination: Frau Lehmann
Schwanenweg 20
D-24105 Kiel
i.lehmann.bitte.entfernen@pedneuro.uni-kiel.bitte.entfernen.de
Tel.: +49 431 597-1761
Fax: +49 431 598-1769
Universitätsklinikum München
Prüfärzte: Herr Prof. Dr. Müller-Felber, Herr Dr. Joachim Schessl
Studienkoordination: Frau Thiele
Friedrich-Baur-Institut und Dr.-von-Hauner´sches Kinderspital
Ziemssenstr. 1
80336 München
Simone.Thiele.bitte.entfernen@med.uni-muenchen.bitte.entfernen.de
Tel. +49 89 5160 7451
Fax +49 89 5160 7402
Ziel dieser Studie ist es, mithilfe von Kernspintomographie-Untersuchungen der Muskulatur (engl. magnetic resonance imaging, MRI) den bei dieser Krankheit auftretenden Umbau der betroffenen Muskulatur zu messen, damit in Zukunft eine schonende Methode zur Verlaufsbeurteilung und zur Beurteilung der Wirksamkeit neuer Medikamente bei den Muskeldystrophien Duchenne und Becker-Kiener zur Verfügung steht.
Die Studie wird am Universitätsspital Basel (Leitung Herr PD Dr. Dirk Fischer) durchgeführt. Im Rahmen des Termins am Studienzentrum erfolgen innerhalb von 6-9 Monaten zweimal eine physiotherapeutische Untersuchung (Dauer ca. 30 min) und die Muskel-MRT-Untersuchung (ca. 30 min), so dass insgesamt zwei Fahrten nach Basel notwendig wären.
An dieser Studie können Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne oder Becker-Kiener in einem Alter von 5-20 Jahren teilnehmen; Ausschlusskriterien sind wie bei allen MRT-Untersuchungen Metall-Implantate im Körper (auch Herzschrittmacher; Piercings). Die Untersuchungen werden am Universitätsspital in Basel kostenfrei durchgeführt, Fahrtkosten können leider nicht erstattet werden.
Wenn Sie/Ihr Kind die genannten Einschlusskriterien erfüllt und Sie an der Studie teilnehmen wollen, dann wenden Sie sich bitte so bald wie möglich direkt an das Studienzentrum:
Universitätsspital Basel
Neurologische Klinik und Poliklinik
Sekretariat Frau Buser
Petersgraben 4
4031 Basel
E-Mail: andrea.buser.bitte.entfernen@ukbb.bitte.entfernen.ch
Tel.: +41 616855612
"DMD-Kardio" ist eine multizentrische klinische Studie, die vom Bundesministerium für Bildung und Forschung gefördert ist. Die Studie wurde gemeinsam vom Muskeldystrophie-Netzwerk (MD-NET) und dem Kompetenznetz Angeborene Herzfehler geplant und wird von Herrn Prof. Dr. med. S. Dittrich von der Abteilung für Kinderkardiologie der Universität Erlangen geleitet. In der Studie soll untersucht werden, ob es sinnvoll ist, Medikamente, die das Fortschreiten einer Herzschwäche verzögern, bereits vor Beginn erster Symptome einzusetzen.
Während einer Studiendauer von maximal 6 Jahren werden deutschlandweit 130 Kinder mit Muskeldystrophie Duchenne im Alter zwischen 10 und 14 Jahren gesucht, die an dieser Studie teilnehmen. Weitere Informationen finden Sie hier zum Download:
Kontaktadressen der Studienzentren
Bei dem „ Projekt Muskeldystrophie“ handelt es sich um eine diagnostische Studie, die die Herzbeteiligung bei Muskeldystrophie Duchenne und Becker mittels MRT (Magnetresonanztomographie oder auch Kernspintomographie) untersucht. Die Studie wird von der Neurologischen Klinik in Ulm (Dr. Hans-Jürgen Gdynia) und der Abteilung für Kardiologie des Robert-Bosch-Krankenhauses in Stuttgart (Dr. Ali Yilmaz) durchgeführt. Im Rahmen der Studie erfolgt am Robert-Bosch-Krankenhaus zunächst eine neurologische und kardiologische Untersuchung, sowie eine Blutentnahme und die Kardio-MRT-Untersuchung. Bei normalem MRT-Befund ist eine Verlaufsuntersuchung nach einem Jahr geplant, bei auffälligem Ergebnis erneut nach 6 Monaten. Wenn ein Patient eine eingeschränkte Herzfunktion in den Untersuchungen zeigt, soll eine Herzinsuffizienztherapie gemäß den Leitlinien der Deutschen Gesellschaft für Kardiologie begonnen werden.
An dieser Studie können Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne oder Becker ab einem Alter von 6 Jahren teilnehmen; Ausschlusskriterium sind, wie bei allen MRT-Untersuchungen, Metall-Implantate im Körper (auch Herzschrittmacher). Die Untersuchungen werden am Robert-Bosch-Krankenhaus kostenfrei durchgeführt, Fahrtkosten können erstattet werden. Die Studie wird gefördert von der Deutschen Herzstiftung. Weitere Informationen entnehmen Sie bitte dem Informationsflyer zu dieser Studie.
Wenn Sie die genannten Einschlusskriterien erfüllen und sich für eine Teilnahme an dieser Studie interessieren, wenden Sie sich bitte ab sofort direkt an das Studienzentrum. Primäre Ansprechpartnerin ist:
Frau Sabine Rösch Studienassistentin Abteilung für Kardiologie Robert-Bosch-Krankenhaus Auerbachstr. 110 70376 Stuttgart Tel: 0711-8101-5588 Fax: 0711-8101-6103 E-Mail: sabine.roesch.bitte.entfernen@rbk.bitte.entfernen.de