Phase-III-Studie für Ataluren bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie mit sinnentstellender Mutation

Ataluren (früher als PTC124® bekannt) ist ein neues Medikament in der klinischen Entwicklungsphase. Das bedeutet, dass es als mögliches Behandlungsmittel getestet wird, aber noch nicht von den Zulassungsbehörden eines Landes für den Verkauf zugelassen ist.

Hauptziele der Phase-III-Studie sind die Bestätigung der Sicherheit und der Wirksamkeit von Ataluren bei DMD mit sinnentstellenden Mutationen (nonsense mutation DMD - nmDMD). Die Wirksamkeit wird primär ermittelt, indem Veränderungen der Gehstrecke beim Gehtest über 6 Minuten gemessen werden. Des Weiteren werden zusätzliche Messungen der körperlichen Leistungsfähigkeit sowie die Lebensqualität beurteilt. Mit der Studie sollen Informationen generiert werden, die für die Zulassung von Ataluren durch die Zulassungsbehörden in den USA und in der EU erforderlich sind.

Die Studie ist beendet.